Hemgenix conține o substanță care este introdusă într-o genă funcțională din ficatul pacientului. Medicamentul ajută la coagularea sângelui.

Cercetătorii au descoperit un nou medicament

Biblioteca Națională de Medicină a Statelor Unite ale Americii consemnează un nou record în ce privește cel mai scump medicament din lume. Este vorba despre un tratament genetic pentru hemofilia de tip B, acesta având un preț de 3,5 milioane de dolari.

Hemgenix se administrează intravenos, într-o singură doză, și a fost aprobat recent de oficialii americani. Acesta introduce o genă funcţională în ficatul pacientului, care ajută la coagularea sângelui.

Agenția pentru Alimente și Medicamente (FDA), care a dat undă verde pentru punerea pe piață a noului tratament , nu a precizat cât timp are efect o astfel de doză de 3,5 milioane de dolari. Însă compania producătoare spune că cei care vor beneficia de tratament vor avea parte de un nivel acceptabil de coagulare a sângelui și de o reducere a hemoragiilor pentru mai mulți ani. În cadrul studiilor clinice, administrarea substanței a dus la o reducere hemoragiilor cu 54%, potrivit FDA, scrie CNN.

O persoană din 40.000 este afectată în lume de Hemofilia de tip B, fiind vorba în marea majoritatea cazurilor bărbaţi.

Orice tăietură le pune acestora viața în pericol, deoarece sângele nu se coagulează, iar hemoragiile sunt foarte greu de oprit.

Prețul medicamentului este foarte mare pentru că și costurile de cercetare sunt pe măsură.

Până la acest medicament, cel mai scump era Zolgensma, un tratament genetic administrat tot într-o singură doză pacienților care suferă de atrofie musculară și care costă două milioane de dolari.